Nella giornata mondiale delle malattie rare di febbraio 2023 è stata depositata alla Camera e al Senato una mozione bipartisan di indirizzo politico che impegna il Governo su 15 punti. Di che si tratta? Il documento nasce per cercare soluzioni politiche partendo dai reali bisogni delle persone con malattie e tumori rari. È fondamentale la sinergia tra Federazioni come Uniamo, Favo e Ail, i membri del parlamento e gli stakeholder. Sono le stesse persone che soffrono, che ci offrono soluzioni a cui il decisore politico è chiamato a dare risposta attuativa. La sfida è la compossibilità del diritto alla salute con la finitezza delle risorse economiche. È una questione di priorità, di indirizzo politico. I farmaci sono fondamentali, e quelli di fascia C (a totale carico del cittadino) possono diventare un costo insostenibile per chi ha già un carico assistenziale importante. Generalmente, i medicinali appartenenti alla fascia C sono utilizzati per il trattamento di disturbi di lieve entità, ma in determinate patologie rare migliorano la qualità della vita. Possono rientrare in fascia C anche alcune terapie, come gli orphan drug, molto importanti per la cura e per impedire la progressione della malattia, il cui uso è consentito solo in ambito ospedaliero. In Italia il 12 dicembre 2021 è entrata in vigore la legge n. 175 del 2021, approvata all’unanimità con l’obiettivo di tutelare il diritto alla salute delle persone con malattie rare, attraverso misure volte a garantire l’uniformità nell’erogazione delle prestazioni e delle terapie, l’aggiornamento periodico dei livelli essenziali di assistenza (Lea) e dell’elenco delle malattie rare, il riordino e il potenziamento della Rete nazionale per la prevenzione. Ai sensi dell’articolo 4 (comma 2, lettera c), sono posti a totale carico del Ssn i trattamenti sanitari, già previsti dai Lea o qualificati salvavita, compresi nel Pdta personalizzato e indicati come essenziali, appartenenti ad alcune categorie, tra cui le “terapie farmacologiche, anche innovative, di fascia A o H, i medicinali da erogare ai sensi dell’articolo 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, i prodotti dietetici e le formulazioni galeniche e magistrali preparate presso le farmacie ospedaliere e le farmacie pubbliche e private convenzionate con il Servizio sanitario nazionale, per quanto riguarda queste ultime nel rispetto di specifici protocolli adottati dalle Regioni”. Tuttavia, risultano escluse le orphan drugs classificate in fascia C (in particolare i farmaci in classe C osp.). Queste terapie così vengono escluse dalla Nota Aifa del 30 novembre, che definisce i “Criteri di accesso al fondo Aifa 5%”. Si tratta di terapie dispensate solamente dalle farmacie ospedaliere, ricadendo dunque sulle scelte e sulla sostenibilità di bilancio delle singole Regioni, e non possono essere acquistate (pur volendo) dai pazienti nelle farmacie al pubblico. Una “stortura”, che amplifica le differenze regionali, in contrasto con la normativa vigente che intende garantire gli orphan drug a tutti i malati rari. Al fine di rendere accessibile e a carico del Ssn tutti i farmaci orfani a prescindere dalla classe di rimborsabilità, occorre modificare l’articolo 4, comma 2, lettera c) della Legge, includendo le orphan drugs classificate in fascia C. Spero che questa battaglia di civiltà venga accolta da tutti.